从长远来看,人类已经迈出了新的一步,以战胜艾滋病。加利福尼亚大学旧金山分校的科学家*近使用基因编辑技术成功培养了能够抵抗人工多能干细胞(iPS细胞)感染HIV的白细胞。除白细胞外,这些iPS细胞还可以生长成其他类型的血细胞。研究人员说,该策略有望成为功能性治疗艾滋病的新方法。先前的研究发现,HIV倾向于通过将CCR5蛋白捕获在患者体内并破坏人体免疫系统(这种感染的过程)来攻击CD + 4T细胞。在几个欧洲人中进展非常缓慢。原因是他体内与CCR5相关的基因被突变,导致了一个名为CCR5Δ32的拷贝。患有这种突变的人自然会抵抗艾滋病毒。做出这一发现后,科学家自然会考虑使用干细胞移植将该突变基因转移到AIDS患者体内,以实现其AIDS治疗目标。
一个著名的例子是蒂莫西·雷·布朗(Timothyay Brown),他是世界上*个也是唯一一个已经治愈的艾滋病患者。一名48岁的美国人在1995年被诊断出患有HIV,在2006年被诊断出患有急性髓性白血病。但是,经过两次骨髓干细胞移植手术,他奇迹般地康复了,他的身体没有艾滋病毒的迹象。但是不幸的是,布朗的好运无法复制。欧洲人中只有1%携带此突变基因。除了巨大的医疗费用和巨大的移植风险外,找到可以对HIV进行“免疫”的正确的骨髓匹配是一个小概率事件。这项新研究的目的是在不需要CCR5Δ32基因供体的情况下达到相同的效果。加利福尼亚大学旧金山分校的中国遗传学家简月伟及其团队使用了第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9系统,将CCR5Δ32基因片段插入ips细胞和白细胞中。被耕种了。与传统的基因编辑技术相比,新技术在插入位置更高效,更准确。一个物理学家组织的网络报告说,建月微的团队证明了CRISPR-Cas9系统可以有效地执行基因编辑任务。实验结果证实,用CCR5Δ32基因片段培养的白细胞实际上受到保护免受HIV感染。
目前,研究仍处于试验阶段。 Jian Yuewei的团队尚未将这些经过基因编辑的iPS细胞培养成CD + 4T等特殊类型的白细胞。在细胞类型转化和移植中仍然需要考虑许多因素,并且在临床应用之前还有很长的路要走。但是可以肯定的是,这一结果为治疗艾滋病开辟了新的可能性。