CRISPR/Cas9n编辑,帕金森病 中国实验动物信息网 2020-10-26 450

　　在英国，帕金森氏病的发病率约为1/350，在这项新研究中，爱丁堡大学和UCB制药公司（UCBPharma Ltd.）的研究人员已在改善帕金森氏病的新疗法方面迈出了重要的一步。这一进展可能有助于开发一种称为细胞替代疗法（细胞替代疗法）的有前途的治疗方法。

　　专家希望这种疗法将健康细胞移植到帕金森氏病所破坏的大脑区域，从而减轻诸如震颤和平衡问题之类的症状。在这项新研究中，这些研究人员构建了对帕金森氏病具有抗性的人类胚胎干细胞（hESC）。具体来说，我们使用了一种称为CRISPR/Cas9n的*技术来切割hESC的DNA片段。通过这样做，他们消除了与毒性物质（称为Rui体）形成相关的SNCA基因，这是帕金森患者脑细胞的典型特征。在实验室测试中，这些干细胞可以在培养皿中转化为产生多巴胺的神经元。然后将其用化学药品处理以形成Rui体。这些研究人员发现，与非基因编辑的神经元相比，基因编辑的神经元没有形成毒性块。这些研究人员说，这一进展可能对帕金森氏病的年轻患者和侵袭性帕金森氏病的患者*有益，但仍需要在人体试验中进行测试。

　　本文的通讯作者和爱丁堡大学医学研究理事会再生医学中心的Tiro Kunas博士说： “帕金森氏病在神经元之间传播并侵入健康细胞。*后期限。我们令人兴奋的发现有可能显着改善这些新疗法。”

　　帕金森氏病Cure Parkinson's Trust研究副主任Simonstott博士说：用于患者的实验性再生医学。这项新研究为该疗法的发展带来了新进展。我们很高兴帕金森氏病治疗基金会为这项激动人心的创新研究提供了资金。 “