血友病,动物实验 中国实验动物信息网 2020-08-18 665

　　血友病是一种由遗传性凝血功能障碍引起的疾病，导致机体无法产生或产生凝血因子不足，从而导致凝血时间延长和止血困难。人凝血因子是主要由肝脏产生的蛋白质，但血友病患者的肝脏缺乏产生该蛋白质的正常基因。

　　京都大学和奈良医科大学的研究小组使用一种特殊的转运分子将凝血因子基因移植到患有血友病的实验小鼠的肝脏中，实验小鼠的肝脏开始产生凝血因子，我发现效果持续了300天。此外，已经表明，实验小鼠可以在出血后容易地止血并恢复凝血功能。

　　目前尚不能治愈血友病，重症患者每隔几天只能注射凝血因子，这很昂贵。将来，研究团队将使用这种基因疗法将调节凝血蛋白产生的基因移植到人诱导的多能干细胞（iPS细胞）中，分化为肝细胞，然后将其移植到人体中。我们计划治疗血友病患者。诱导的多能干细胞是与“重新编程”的成熟细胞一起培养的干细胞，具有与胚胎干细胞相同的分化潜能。