小鼠肌肉萎缩症,动物造模 中国实验动物信息网 2021-10-09 1593

　　研究人员首次使用基因编辑技术成功逆转了小鼠的退行性疾病。这项技术将有助于将来治疗类似的人体疾病。

　　美国《科学》周刊上发表了三篇研究论文，研究人员将CRISPR（聚类的，规则间隔的短间隔回文重复）技术用于患有假肥大性肌营养不良症的成年小鼠。目前，全世界有5,000个男孩中有1个患有这种疾病。

　　研究人员说： “这是CRISPR技术首次成功治疗成年哺乳动物的遗传疾病。该技术有望取代人类疾病。”

　　伪肥大性肌营养不良症会削弱患者的肌肉。这是有可能的。这是因为遗传变异会阻止肌肉细胞正常产生一种称为肌营养不良蛋白的蛋白质，而这种蛋白质是正常肌肉形成所必需的。

　　新的基因编辑技术可以修复导致疾病的基因突变。该方法是将非病原性病毒用作人工修饰基因的“携带途径”，以对患病小鼠的DNA进行准确的改变。

　　杜克大学生物医学工程学副教授查尔斯·格斯巴赫（Charles Gersbach）是研究论文的负责人。在完善了CRISPR技术之后，Gersbach和他的团队首次将这种方法直接应用于成年小鼠的腿部肌肉治疗。结果，改善了小鼠的肌肉强度，并且改善了小鼠的其他部分，例如心肌的状况。