动物造模,-AAV基因转移 中国实验动物信息网 2021-02-20 1500

　　2021年1月15日，纽约州新罗谢尔-可以使用一种新方法在非人灵长类动物中测量腺相关病毒基因转移载体的生物分布。该方法在给药后1到72小时内定量检测全身和器官特异性AAV衣壳。

　　AAV衣壳用I-124标记，并通过两种给药途径递送：静脉内和直接进入脑脊液(CSF)。在AAV给药后的1、24、48和72小时，通过定量正电子发射断层扫描(PET)测量生物分布。比较了两个AAV载体-AAVrsh.10和AAV9。

　　罗纳德·克里斯特尔(Ronald Crystal)表示：“静脉内给药后，两种载体的行为均相似，主要分布于肝脏和较小程度的心脏。大脑中均未检测到两者。静脉内给药的两种载体也均分布于椎骨。”威尔康奈尔医学院，和合著者。大约50%分散在全身，部分分散在骨骼肌中。

　　注射入脑脊液后，标记的衣壳的半衰期约为10小时，这表明可能缓慢扩散到大脑中。

　　与没有免疫的动物相比，在已有免疫力的动物中，脾脏的生物分布增加了10倍。

　　人类基因疗法总编辑特伦斯·R·弗洛特(Terence R. Flotte)医学博士，西莉亚(Celia)和艾萨克·海达克(Isaac Haidak)教授说：“ PET成像是追踪生物分布的强大工具，这是影响基因治疗安全性和有效性的关键特性。”麻省大学医学院医学教育和教务长，教务长兼常务副校长。