小鼠实验,基因疗法 中国实验动物信息网 2020-11-17 557

　　英国牛津大学研究人员日前报告说，他们*新开发的一种基因疗法可让失明小鼠重见光明，这种方法有望用于治疗人类视网膜色素变性等眼疾。

　　视网膜色素变性是一种视网膜功能出现退化的遗传性疾病，症状包括夜盲、视野狭窄、视力低下等，严重时可致失明。

　　在因患视网膜色素变性而失明的患者视网膜中，感光细胞大量缺失，但仍有部分对光并不敏感的细胞保存完好。先前研究发现，人们可以通过小型电子植入物刺激这些细胞，从而恢复部分视力。

　　牛津大学研究人员尝试用基因疗法治疗这一疾病。他们将一种新基因注入失明小鼠视网膜残留的细胞中，随后，这些细胞开始按照新基因“指示”制造一种名为黑视蛋白的感光蛋白质。

　　研究人员对这些小鼠观察了1年多时间，发现它们的视力得到一定程度的恢复，能够识别环境中的物体；那些制造黑视蛋白的细胞能够对光作出反应，并向小鼠脑部发送视觉信号。

　　研究人员说，这种基因疗法操作相对简单，且黑视蛋白原本就是视网膜中的一种蛋白质，利用这种蛋白质治疗眼疾可降低机体发生免疫反应的风险。接下来，他们将开展临床试验，进一步评估这种方法的疗效。