血友病基因疗法,动物试验 中国实验动物信息网 2020-11-05 961

　　血友病是遗传性凝血功能障碍导致的疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。人类的凝血因子主要是由肝脏生成的一种蛋白质，但是血友病患者的肝脏缺乏生成这种蛋白质的正常基因。

　　京都大学和奈良县立医科大学的研究小组利用特殊的转运分子，将凝血因子基因植入患有血友病的实验鼠肝脏内，结果发现实验鼠肝脏开始制造凝血因子，效果持续了300多天。而且实验鼠出血后很容易止住，表明凝血机能得以恢复。

　　目前血友病尚无根本的治疗方法，重症患者只能每隔数天注射一次凝血因子制剂，费用高昂。今后，研究小组计划利用这种基因疗法，将控制凝血蛋白质生成的基因植入人类诱导多能干细胞（iPS细胞）内，分化生成肝脏细胞移植给人体，对血友病患者进行治疗。诱导多能干细胞是通过对成熟细胞进行“重新编程”培育出的干细胞，拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力。