由牛津帕金森病中心的Nora Bengoa-Vergniory博士领导的一项合作研究表明,称为“分子镊子”的化合物可能成为帕金森氏症的有希望的疾病改良疗法。
一组研究人员表明,被称为分子“镊子”的微小化合物可能成为减缓帕金森氏症的有前途的疗法。这种新型药物通过拉开帕金森氏症期间大脑中形成的有毒蛋白质团块而起作用。
以前,该疗法已显示出有潜力靶向在神经退行性疾病(如阿尔茨海默氏病)中形成的有毒蛋白质团块。因此,研究团队调查了一种特定的分子镊子CLR01是否能够减少帕金森氏细胞和小鼠模型中蛋白质团块的形成。
研究表明,CLR01能够减少帕金森蛋白α-突触核蛋白形成的簇,并防止干细胞制成的人类神经元死亡。
研究人员在帕金森氏症的小鼠模型中测试了CLR01,该模型可刺激蛋白质簇的形成并模仿患有这种疾病的人所经历的运动症状,包括震颤和运动缓慢。随着小鼠的衰老,CLR01治疗减少了运动问题的出现和大脑中有毒蛋白质簇的形成。重要的是,研究小组表明,在帕金森氏症进展较快的大龄动物中,CLR01治疗效果较差。
这项工作表明,在帕金森氏症早期使用保护性疗法对于有效治疗至关重要。这些综合结果突出表明,CLR01代表了治疗帕金森氏症的候选人,并强调了在这一领域需要进一步研究的必要性。
首席研究员Nora Bengoa-Vergniory博士说:“为这些治疗剂确定合适的治疗窗口的未来投资对于这些和其他治疗策略的成功至关重要。”