编辑干细胞疗法,失明 中国实验动物信息网 2020-10-20 518

　　在国际期刊《科学报告》上发表的*新研究论文中，哥伦比亚大学的研究人员等人使用CRISPR/Cas9基因编辑技术成功纠正了导致患者干细胞失明的基因突变。相关的研究结果可能对以后的开发有用。个性化治疗眼疾的新疗法提供了新的线索。研究员亚历山大·巴苏克（Alexander Bassuk）说，我们的目标是修复X链色素性视网膜炎（XLRP）患者的眼睛退化的视网膜。 CRISPR/Cas9是一种精确的基因编辑技术，可以有效地纠正受损的RPGR。基因中的单个DNA变化，更重要的是，这种经过修饰的组织来源于患者自身的干细胞，可以在不使用有害药物抑制组织排斥的情况下移植到患者体内。

　　通过将CRISPR/Cas9技术应用于人类干细胞，研究人员可以在将新的健康细胞移植到患者体内之前纠正特殊的基因突变。视网膜疾病是干细胞疗法发展的理想模型。可以使用*的外科手术技术将细胞注射到所需位置。本文中的研究是一个验证实验。相关结果表明，研究人员不仅可以修复罕见的基因突变，还可以操纵患者体内的干细胞。使用干细胞是关键，因为干细胞可以重新编程为视网膜细胞。

　　目前，CRISPR技术可以纠正干细胞中13％的RPGR突变。研究人员Bassuk指出，这项研究的结果很有希望，因为基因突变通常位于RPGR基因的非常重复的序列中，并实际上确定了该基因中的特定DNA序列。这非常困难，研究人员不知道CRISPR/Cas9技术是否可以正确纠正基因点的突变。 CRISPR技术以前还没有用于人类研究。许多科学家担心该技术会导致体内潜在的基因突变，而伦理学会则认为该技术将改变人类的精子和卵细胞，研究人员目前仍在这样做。有很多要做的。他们希望实时监测和研究患有特殊视网膜变性疾病的患者，以帮助开发新的疾病治疗方法。