小鼠模型,基因组编辑 中国实验动物信息网 2020-10-19 365

　　基因编辑是一项允许对基因组进行精确修饰的*新技术，自从出现以来，科学家一直在努力将该技术应用于人类遗传疾病的研究和治疗。  先前在Cellesearch和PLOSONE上发表的两项研究表明，使用基因组编辑技术分别编辑精子干细胞的基因组以治疗遗传性疾病。

　　*近，英国巴斯大学生物与化学系的科学家开发了新技术，有望简化受孕前的生物医学研究并防止遗传性疾病的发展。

　　相关的研究结果*近发表在《自然》的子期刊“科学报告”中。在这项研究中，科学家使用“分子剪刀”在受精过程中编辑了小鼠卵子或精子的DNA。研究人员使用Cas9酶切出基因组中的确切点，从而使它们能够精确地抑制特定基因。这样一来，科学家就可以准备一个“基因敲除”小鼠模型来研究特定基因的功能，将近一个月的时间，而使用传统技术则需要六个月的时间。

　　这个强大的工具有望加速生物医学研究并减少用于基础医学实验的动物数量。

　　本文的主要作者和哺乳动物分子刺绣研究所的Tony Perry博士解释说： “我们对这项研究感到非常兴奋。以前，这项技术已在成熟的胚胎中得到证明，但是我们证明，在胚胎受精之前和受精之前，我们可以做到这一点。它可以精确地编辑精子和卵的基因，“

　　”可以通过在基因组的确切位置切割DNA来起作用，细胞可以修复这种切割，但是可以。它咬住磨损的边缘，然后重新连接，破坏了基因的功能“

　　”该技术具有许多令人兴奋的潜在用途，可为牲畜提供抗病性。您可以提供一种方法，也可以在怀孕期间患有严重的遗传性疾病，例如，允许致命性遗传性疾病的载体（例如囊性纤维化）孕育健康的婴儿。为预防和避免疾病传播给后代的风险。“

　　研究人员还期望这种方法可用于将一些大型动物的器官移植到人的器官中。通过免疫避免排斥的问题。

　　Perry博士补充说：对于移植外科医师和等待免疫相容器官的患者来说，这是一个梦想。这意味着有一天可以移植这些人造器官，直到出现与之匹配的人体器官。更多的生命。”