囊性纤维化或可利用mRNA疗法或CRISPR基因编辑技术治疗

囊性纤维化,mRNA疗法,CRISPR基因编辑技术

中国实验动物信息网

2020-10-16

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　　在文章中，研究人员使用mRNA治疗或CRISPR基因编辑技术来治疗似乎与患者体内病原性突变无关的囊性纤维化（CF，囊性纤维化）。他说可以治疗。目前，与囊性纤维化有关的临床试验结果表明，针对囊性纤维化的基因型不可知基因疗法似乎是可行的。詹姆斯·戴曼（James Dahlman）说，通过转运编码CFTR的mRNA来治疗囊性纤维化可能在患有囊性纤维化的患者体内发挥作用。一种可能的治疗方法是使用mRNA编码与gRNA相关的核酸酶（例如CRISPR-Cas9），并使用其编辑靶细胞的DNA。

　　当然，如何很好地使用这些方法仍然是科学家们面临的挑战。首先，研究人员需要确定一种可以低剂量到达肺上皮细胞的药物输送系统。*后，研究人员说，囊性纤维化是研究人类疾病的多种载体平台的*个疾病靶标。这些载体平台包括rAAV和rAd。研究人员对这项新技术可以用于囊性纤维化，特别是囊性纤维化的研究感到非常高兴。 5％的囊性纤维化患者的突变对CFTR调节剂有抵抗力。后来的研究人员将继续进行详细研究，以发现可以有效治疗囊性纤维化的各种新疗法。