西雅图儿童研究所免疫免疫治疗中心主任戴维·罗林斯博士(Davidollings)梦想着在过去十年的大部分时间里为1型糖尿病儿童开发一种治疗方法。该疗法不需要注射胰岛素,并且使用人类。靶向这种疾病治疗的独特免疫细胞。现在,有了新的研究和新的资金,这个梦想即将实现,并开始了人类首次实验治疗的临床试验。该临床试验将由西雅图儿童研究所与贝纳罗亚研究所合作进行。
awlings说:“*初的梦想现在可以实现。我们希望我们的研究将导致能够预防导致儿童1型糖尿病的破坏性免疫反应的新疗法。”
是类型1、在糖尿病中,某些类型的免疫细胞(称为效应T细胞)会错误地攻击产生胰岛素的胰腺的胰岛细胞。这些胰岛细胞的工作是感知血糖水平升高并通过释放胰岛素做出反应。由于免疫系统的其他组件(调节性T细胞(Tregs))无法正常运行,因此这种攻击仍在继续。当被不受控制的效应T细胞破坏时,这些胰岛细胞不能释放胰岛素。血糖水平持续升高,导致糖尿病的早期症状,如尿频,口渴,饥饿感和极度疲劳。
新的转基因T细胞提供了一种恢复胰脏平衡的方法
为防止这种攻击,Rollings Institute是一种对患者自身T细胞进行基因改造以使其看起来正常的方法。 Treg细胞也可以正常工作。当它们被移植回患者体内时,这些经过基因改造或编辑的调节性T细胞(edTregs)进入胰腺,在那里它们可以抑制过度活跃的免疫反应,从而维持并保护这些胰岛。我想要单元格功能。
本文展示了这些研究人员如何利用基因编辑技术靶向人类T细胞中的FOXP3基因。通过激活FOXP3、我们为T细胞提供了形成Treg细胞所需的说明。
产生的edTreg细胞与天然Treg细胞非常相似。在动物模型和组织培养物中进行测试时,其功能也类似于天然Treg细胞。*后,这些研究人员展示了如何使这些转基因细胞具有抗原特异性。根据Rawlings的说法,此功能是通过将T细胞受体(TCR)附着到这些基因修饰细胞的表面来实现的。这对于将这些细胞导入糖尿病患者的胰腺很重要。 ..进一步验证这些结果的研究将有助于为1型糖尿病的细胞治疗的I期临床试验铺平道路。 “这些数据首次证实了通过激活FOXP3进行的基因修饰足以产生功能性edTreg细胞。这只是一项开创性的研究发现。相反,它也可以直接转化为临床用途。”
拥有光明的未来
在下一阶段,这些研究人员将微调制造edTreg所需的T细胞受体。努力改善临床使用的edTreg细胞的生产过程。
罗林斯说: “与Benaroya研究所的研究人员合作,将糖尿病患者T细胞受体的发现和测试方面的广泛专业知识与T细胞基因修饰的新技术结合在一起。”
Best T细胞受体将edTreg细胞引导至胰腺并激活其保护活性,理想情况下,这也使*多的1型糖尿病患者受益。我们想要鉴定T细胞受体来构建重组Treg细胞来保护胰腺,这种治疗可以防止破坏胰岛素产生细胞,从而减慢疾病的进程。 ,*终可以用来预防。