造血干细胞移植,神经脊髓炎 中国实验动物信息网 2020-09-30 477

　　在一项新的临床研究中，西北大学Fernberg医学院和May York诊所的研究人员报道，造血干细胞移植可以逆转患者体内一种称为视神经脊髓炎（Neuromyelitisoptica）的虚弱性神经系统疾病。在诊断后的5年内，一半人失明并失去行走的能力。大多数患者在造血干细胞移植后5年都得到了很好的维护，可以避免每年花费高达50万美元的药物。

　　视神经脊髓炎以前被归类为多发性硬化症（MS）的罕见亚型，现在被认为是另一种疾病。与多发性硬化症和大多数其他自身免疫性疾病不同，视神经脊髓炎具有与疾病活动相关的生物标志物AQP4、造血干细胞移植后，患者血液中没有可识别的AQP4、本文的*作者，西北大学费尔伯格医学院的医学教授，免疫疗法和自身免疫性疾病负责人Richard Bart博士说：造血干细胞移植和药物治疗之间有明显的区别。造血干细胞移植改善了患者的神经功能障碍和生活质量。他们的状况得到了改善，是疾病的标志。”

　　Mayo Clinic已为生物标记AQP4申请专利，并且正在与Bart和西北大学合作进行这种生物标记分析。

　　在这项临床研究中，十二名视神经脊髓炎患者接受了造血干细胞移植，移植五年后，这12例患者中只有2例复发，需要重新治疗。这似乎是造血干细胞移植可以消除的第四种慢性疾病。

　　造血干细胞移植的目的是使有缺陷的免疫系统正常运转，造血干细胞是病人。化学疗法是从人体的骨髓或血液中提取出来的，它完全破坏了免疫系统，然后将造血干细胞重新引入患者体内，然后迁移到体内的骨髓中以重新设置免疫系统。

　　Bart在该领域开创了先河，他是医学出版物中*个提出使用造血干细胞移植治疗多发性硬化症的人，也是临床前动物模型中*个这样做的人。他是美国*个使用造血干细胞移植治疗多发性硬化症的人；性硬化症患者；巴特也是*个使用造血干细胞移植治疗系统性硬化症和多发性硬化症的人。我们进行了JAMA的随机临床试验，并取得了非常积极的成果。

　　2019年1月，Bart发表了一项关于JAMA的随机临床研究，该研究具有延缓复发的作用。我们已经表明，造血干细胞移植可以逆转硬化症患者的神经功能障碍，在此期间，大多数患者会延迟或预防进一步的进行性功能障碍，或者根据Bert发表的一项研究，造血干细胞移植逆转的其他疾病是全身性硬化症和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病。