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白血病CAR-T细胞疗法MB-102(CD123 CAR T)临床试验

  MB-102(CD123 CART)是一种CAR T细胞疗法,可操纵患者的T细胞来识别和消除表达CD123的肿瘤细胞。 CD123用于骨髓异常增生综合征和血液系统恶性肿瘤(急性髓细胞性白血病(AML),B细胞急性淋巴细胞性白血病(B-ALL),毛细胞白血病(HCL),BPDCN,慢性髓细胞性白血病等)它在患者的骨髓细胞中广泛表达。细胞白血病(CML)和霍奇金淋巴瘤(HL)。 CD123是T细胞过继免疫疗法非常有吸引力的靶标,因为它在75-89%的AML和90%以上的BPDCN患者中表达。在美国希望之城进行的研究人员发起的I期临床试验中,MB-102在这些患者的早期人群中显示出令人满意的缓解率。

  根据美国癌症协会(ACS)的数据,2018年美国估计有19520例AML新病例,估计5年生存率达到25%。根据美国血液学会(ASH)教育项目的一篇文章,2016年,美国每年约有700个新的BPDCN发生,欧洲每年约有1000个新的BPDCN发生,平均生存时间为12-14个月。

  根据2017年12月美国血液学协会(ASH)年会和2018年12月美国癌症研究协会(AACR)关于肿瘤免疫和免疫疗法的特别会议的报告,该会议在希望城举行。在*个人类临床试验(NCT02159495)中,MB-102在AML和BPDCN的低剂量治疗期间显示出完全缓解且无剂量限制性毒性。这项研究中的两种适应症的剂量升级目前正在进行中。

  MustangBio总裁兼首席执行官Manuel Litchman医学博士说: “ FDA已批准MB-102 IND应用。这对公司来说是一个重要的里程碑,因为它是*个IND。我们很高兴来到这里。2019年下半年的多功能工厂I/II期临床试验将开始,患者细胞将在2018年6月开业的生产工厂中进行处理。我们希望满足AML,BPDCN和MDS患者的需求。我们期待着要求进一步开发MB-102、以帮助解决此问题。

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