CRISPR,基因编辑 中国实验动物信息网 2020-09-24 488

　　在一项新的研究中，欢迎基金会的桑格研究所和剑桥大学的研究人员构建了sOPTiKO，这是一个更有效和可控制的CRISPR基因组编辑平台。他们解释了这种免费的一步式系统如何作用于人体的所有细胞和各个阶段。这种新方法可帮助科学家进行发育生物学，组织再生和癌症研究。

　　已经开发出两种互补的方法。 sOPiTKO是一种敲除系统，可通过破坏DNA来关闭基因。 sOPTiKD是一种敲低系统，可破坏RNA沉默基因的作用。使用这两种方法，科学家可以诱导性地关闭或沉默从干细胞到完全分化的成年细胞的任何细胞类型和细胞发育任何阶段的基因。这使世界各地的科学家能够快速而准确地研究基因在这些细胞向肝脏，皮肤和心脏等组织发展的变化中的作用，并发现其如何促进健康和疾病。我能做到。人体包含约37万亿个细胞，而人类基因组仅包含约20,000个基因。因此，为了在体内产生所有组织和细胞类型，基因的不同组合必须在器官或组织发育的不同时刻有效。能够在细胞发育的特定时刻关闭基因，使人们能够研究其作用。该论文的作者，剑桥大学欢迎基金会医学研究委员会的剑桥干细胞研究所的教授路德维希·巴里尔说： “当细胞从干细胞生长到完全分化的成年细胞时，其中的基因显示出不同的作用。以前，如果敲除一个基因，则只会在*步看到它会如何影响您。不可以。您可以让该基因在细胞发育中发挥作用，在随后的发育步骤中使用sOPTiKO进行基因敲除，并在那个阶段准确地研究其作用。”

　　sOPTiKO和sOPTIKD。该方法使科学家能够一次使多个基因的活性沉默。因此，可以一次敲低整个相关基因。研究家庭活动的影响。

　　而且，这个免费提供的系统使实验更快，更便宜。由于其灵活性，sOPTiKO可用于人体的任何组织，而无需每次都构建新系统。 sOPiTKD大大提高了效率。它可用于同时敲除多个基因。以前，为了抑制三个基因的活性，研究人员敲低了一个基因，培养了一个细胞系，然后对第二个基因，*后是第三个基因重复了之前的步骤。我不得不重复一遍。 ..如今，这仅需一步即可完成，将9个月的流程减少到一两个月。合著者Alessandoberto博士说：“与其他CRISPR编辑系统相比，使用OPTiKO/sOPTIKD的两个主要优点是它是真正可诱导的，并且几乎是所有细胞类型。过去，您只能研究一种基因在特定组织中的功能。今天，您可以同时敲除具有不同功能的多种细胞类型中的同一基因。