CRISPR技术,遗传性失明 中国实验动物信息网 2020-09-21 539

　　CRISPR技术是一种适用于细菌的系统，可以抵抗入侵的病毒。该细菌首先将入侵者的遗传密码复制到核糖核酸（RNA）的特殊序列中。当病毒返回时，RNA结合到一种称为Cas9的蛋白质上，并指导其与病毒基因匹配。蛋白质可以抑制基因。通过修改该系统，科学家可以对Cas9进行编程，以打开或关闭选定的基因或重写其遗传密码。

　　在这项研究中，Cedars-Sinai医学中心的研究人员设计了一种CRISPR/Cas9系统，以消除导致眼睛中感光细胞丧失的基因突变。他们将系统注入年轻的实验大鼠中，这些实验大鼠经过修饰以模仿遗传性视网膜色素变性，称为常染色体显性遗传，其中包含该基因的突变。通过测量光动力反射，该光动力反射涉及在单次注射后响应不同亮度的条纹移动头部，与对照组相比，研究人员可以改善这些大鼠的视力。我发现。

　　研究的合著者Clive Svendsen博士说，通过修改CRISPR/Cas9系统的组件并使用新的病毒载体技术，可以提高这些结果的有效性和一致性。 他认为，在未来的进一步研究中，对该系统进行可靠的基因组编辑可以为纠正各种遗传性疾病提供一种手段。

　　州长再生医学研究所说：临床转型已经铺平了道路。