基因组编辑 中国实验动物信息网 2020-09-17 408

　　基因编辑是一种可以精确修饰基因组的*新技术，自从引入以来，科学家就致力于将该技术应用于人类遗传疾病的研究和治疗。 两项先前在《细胞研究》和《 PLOS ONE》上发表的研究均证明了使用基因组编辑技术来编辑精子干细胞的基因组并治疗遗传性疾病。

　　*近，英国巴斯大学生物化学系的科学家有望开发出新技术，这些技术可以简化生物医学研究并在受孕之前阻止遗传疾病的发展。

　　*近，相关的研究结果已经发表在《自然》的副期刊“科学报告”中。在这项研究中，科学家使用“分子剪刀”在受精过程中编辑了小鼠卵和精子的DNA。研究人员使用Cas9酶切割基因组中的确切点，以便他们可以准确地抑制特定基因。这样一来，科学家就可以准备一个“基因敲除”小鼠模型，以在近一个月的时间内研究特定基因的功能，而使用传统技术则需要六个月的时间。

　　这个强大的工具有望加速生物医学研究，并减少用于基础医学实验的动物数量。本文的资深作者，哺乳动物分子发育研究所的Tony Perry博士解释说： “这项研究让我感到非常兴奋。以前，这项技术已经在成熟的胚胎中得到证明，但是在受精之前和之后，就在胚胎发育之前，精子或卵子基因都得到了准确的编辑。 “

　　” Cas9酶通过在基因组的确切位置切割DNA来起作用，细胞可以修复该切割，但是在重新连接磨损的末端之前先对其进行咀嚼。 “

　　”此技术具有许多令人兴奋的潜在用途，它们可以为牲畜提供抗病性，也许是这样做的一种方法。通过预防接近怀孕的严重遗传病（例如患有致命遗传病（例如囊性纤维化）的载体）来避免健康的婴儿，从而避免将疾病传播给后代的风险。研究人员也可以使用这种方法将某些大型动物的器官移植到人类体内，从而掩盖器官的免疫力并避免排斥反应。

　　Perry博士补充说：对于等待移植外科医师和免疫匹配器官的患者来说，这是一个梦想：可以移植这些人造器官，直到出现匹配的人体器官。