血液学研究人员对如何将目前用于控制血友病患者出血的紧急治疗方法用作预防性治疗方法的观点有了进一步的改善。动物实验具有开发针对目前标准维持疗法的抗体的潜力，并为需要根据需要进行“旁路”疗法的血友病患者的新疗法奠定了基础。

　　Fisher是费城儿童医院Raymond G. Perelman细胞与分子治疗中心的血液学研究员，“具有抗凝血因子抗体的患者通常用于治疗血友病，必须复杂。处理。 “另一种因子VIIa可以在出血后凝结血液，但是我们不知道循环的因子VIIa的目标水平可以防止出血前出血。新的临床前结果性活动的目标水平是*个表明可以预防的水平。”

　　Margaritis指出，预防动物出血事件的循环因子VIIa的阈值将包括在未来的患者临床试验中。我告诉你可以。研究团队于2019年2月12日在Blood Advances上宣布了结果。造血系统疾病是一种遗传性出血性疾病，其中基因突变会损害血液的凝结能力。如果不是致命的，严重的血友病会引起疼痛，常常导致自发性出血和关节损伤。该疾病通常以两种类型发生：血友病A和血友病B。区别在于自然凝血因子受到影响。血液因子VIII的缺乏或缺乏会导致A型血友病，而B血友病会损害IX因子。血友病的管理可能包括一系列措施，以及临床医生使用血液因子的措施。多年来，标准的治疗方法是预防性地和根据需要频繁地静脉注射制造因子。然而，三分之一的血友病A患者和多达5％的血友病B患者通过这种因子替代疗法产生抑制剂，因此治疗无效。在称为“诱导免疫耐受”的长期程序中，反复注射因子以消除抑制剂，但超过40％的患者无法治疗。对于复发患者，唯一的选择是实施旁路策略，输注可能形成血凝块的其他化合物：活化的重组凝血因子VIIa，活化的凝血酶原复合物或*近被批准。 FDA批准的抗体全血朋友患者A.“因子别墅仍在广泛使用，但尚不清楚用于预防和安全使用的因子别墅的水平。玛格丽特说。玛格丽蒂斯及其同事已经在动物模型（小鼠和狗）中广泛研究了基因转移。这些实验产生因子别墅，并提供含有编码指令的修饰DNA，以减少出血事件。当前的研究使用遗传学设计的A型血友病大鼠模型来体验出血事件。制药公司NovoNordisk A/S为患者提供旁路试剂VIIa的主要来源。

　　研究团队使用腺相关病毒（AAV）作为载体来传递大鼠VIIa因子基因。基因表达因子Vila具有剂量依赖性作用并模仿预防作用。达到一定血流水平的因素减少了造血A大鼠的出血，并在较高水平上完全消除了这些出血。

　　“这是我们*次使用因子别墅阈值水平进行预防，” Margaritis说。 “因子VIIa应该适合于血友病A和血友病B，因为它避免了对因子VIII或IX的需要。此外，不管血液中是否存在抑制剂，它都有效。玛格丽特这项研究的下一步是将大鼠阈值水平转换为人类水平，并将这些信息用作临床试验方法的基础。