动物实验,CRISPR/Cas9系统 中国实验动物信息网 2020-08-28 758

　　基因编辑的方法可以防止小鼠视网膜的变性，从而挽救盲鼠。所描述的方法使用CRISPR/Cas9基因治疗系统，可应用于导致色素性视网膜炎（致盲的主要原因）的多种潜在遗传缺陷。色素性视网膜炎是不治之症，难以发现，严重损害患者的眼睛和遗传。尽管该疾病的特征是视网膜变性，但色素性视网膜炎可能是由60多个基因的突变引起的，因此难以制定靶向疗法来修复每个特定基因。是。视网膜中含有视杆和视锥，引起色素性视网膜炎的基因突变首先导致视杆死亡，然后视锥死亡，*后导致失明。我会。

　　美国国立眼科研究所（音译）的研究员吴志坚（Wu Zhijian）和同事这次并没有治愈导致基因突变的疾病，而是测试了一种保存锥体细胞的方法。他们使用CRISPR/Cas9系统，这是生物医学领域*热门的“明星”技术，以使确定杆身份的基因无效，并确保杆获得视锥细胞的特性。诱发对有害疾病的保护。突变的影响。实验结果表明，在三种视网膜变性小鼠模型（共30只小鼠）中，该疗法可预防视网膜变性并提高视力。研究表明，该方法可能适合治疗视网膜退行性疾病，并且可能不受广泛的潜在遗传突变影响而具有广泛的适用性。正在显示。在

　　总编辑

　　之前基因治疗通常使用病毒来引入和替换目标基因。 CRISPR的优点是它不会引入外源基因，并且避免了相关的风险。然而，向目标位置提供CRISPR以使其有效仍然是一项具有挑战性的技术挑战。随着小鼠的*新进展，更加乐观了。我不确定CRISPR是否将来会成为基因治疗的主要工具，但是如果没有，那么有合适的遗传工具，就像阑尾炎的手术一样简单，现在可以完全治愈无能的遗传疾病。