心脏病,肝脏基因 中国实验动物信息网 2020-08-17 718

　　*近，美国哈佛干细胞研究所（HSCI）与宾夕法尼亚大学的科学家合作，通过基因组编辑技术来降低称为PCSK9的肝脏基因的功能，以降低心脏病发作的风险。物理学家组织的网络报告显示，单次注射可以永久降低小鼠体内的胆固醇水平，并将心脏病发作的风险降低40-90％。

　　这项工作是由哈佛大学干细胞与再生生物学系（SCRB）的副教授克罗恩·穆斯诺（Krone Musnull）和宾夕法尼亚州的丹尼尔·里德（Danieleid）共同赞助的。 Musnur说：“在*个实验中，结果非常好。”从实验室到人体临床试验，用这种方法治疗心脏病大约需要10年。有。

　　2003年，法国的一个研究小组发现，一个胆固醇高的家庭患心脏病的速度非常快，而PCSK9突变会导致胆固醇高和心脏病发作。另一个美国团队发现，约有3％的PCSK9基因突变患者具有相反的作用：他们的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平比平均水平高15％至28％。它低，心脏病发作的风险低于平均47％-88％。

　　“我们推测自然界做了实验，有人获得了基因突变奖。从那时起，我们就没有保护，没有心脏病发作，没有副作用。” Musnur说，“如果我们能够重现这一点，突然突变还可以保护许多人并减少心脏病发作的风险。变异基因：“ PCSK9基因主要在肝脏中表达。”产生的蛋白质在血液中具有活性。 ，防止血液去除胆固醇。几家制药公司已经开发出针对这种蛋白质的抗体。抗体药物不会永远持续下去。每隔几周需要注射一次。下一步是服用他汀类药物（如立普妥（Lipitor）），但是每天服用这种药物的许多人都会心脏病发作，需要其他方法。 “

　　”对要使用基因编辑技术的基因组进行永久性更改。通过基因组编辑，正常人看起来就像是天生具有良好突变基因的人。在实验中，递送系统进入小鼠肝脏后3-4天，所有肝细胞均受到大多数PCSK9基因拷贝的破坏，并失去活性。 “另一个结果是，小鼠体内的胆固醇水平降低了35％至40％。”这将使人类患心脏病的风险降低了90％。

　　“心脏病是全人类的杀手。在40多岁的人群中，一半的男人和三分之一的女人患有心脏病。” Musnur说它是安全的，至少在理论上可以用作疫苗。当在人群中使用时，可将心脏病发作的风险降低30％，50％或90％。 ”