干细胞基因 中国实验动物信息网 2020-08-13 741

　　斯隆-凯特琳研究所（Sloan-Kettering Institute）和美国的其他研究人员创建了多能干细胞基因组编辑平台iCRISPR。该平台可快速有效地敲除干细胞基因，也可用于干细胞分化过程。进行特定于阶段的基因敲除，在人类疾病的复杂病理学研究中大放异彩。人类多能干细胞（hPSC）不仅可以用于临床再生研究应用，而且还可以用作阐明其背后的基因和分子途径并分析其复杂特性和特征的独特平台。去做。为了实现这个目标，科学家开发了各种基因工程方法，但是这些方法仍然存在各种问题，需要快速且可操作的生物学方法。

　　在本文中，研究人员开发了一种人多能干细胞基因组编辑平台，使用CRISPR和TALEN作为*关注的两种基因组编辑技术。研究人员将此平台称为iCRISPR。 CRISPR可以用来研究基因功能的丧失。您可以快速有效地敲除人类多能干细胞的等位基因。您还可以通过转换特定的核苷酸并纯化多能干细胞来靶向特定而准确的疾病模型。结合淘汰赛。通过进一步的实验，研究人员验证了一步法对双重和三次敲除hPSC细胞系的有效性，以及多能干细胞分化过程中基因敲除的阶段，这对于新生生物很重要。证明可以进行特异性诱导。这对于学术研究非常重要。

　　研究人员称，iCRISPR平台特别适合用于人类疾病研究中复杂的遗传相互作用和多效基因功能的分析，有助于人类多能干细胞的高通量遗传分析..

　　除了这项工作，去年，加利福尼亚大学旧金山分校的研究人员还提出了类似的名字：CRISPRi。它们具有DNA识别复合物，当缺少核酸内切酶活性的Cas9与向导RNA共表达时，它们会特异性地干扰转录延伸，RNA聚合酶结合或转录因子结合。

　　这位研究人员开发了这种CRISPRi系统。该系统可以有效地抑制大肠杆菌中靶基因的表达而没有脱靶效应。使用CRISPRi，可以同时抑制多个靶基因，并且这种作用可以逆转。研究人员还证明，该系统也适用于抑制哺乳动物细胞中的基因表达。斯隆-凯特琳研究所（Sloan-Ketteringesearch Institute）的研究人员和其他研究人员创建了iCRISPR，这是一种多能干细胞基因组编辑平台。该平台可以快速有效地敲除干细胞基因，也可以用于干细胞分化过程。阶段特异性基因敲除。它在人类疾病的复杂病理学研究中大放异彩。相关文章已于2014年6月12日发表在《细胞干细胞》杂志上。人类多能干细胞（hPSC）不仅可以用于临床再生研究应用，而且还可以用作阐明其背后的基因和分子途径并分析其复杂特性和特征的独特平台。去做。为了实现这个目标，科学家开发了各种基因工程方法，但是这些方法仍然存在各种问题，需要快速且可操作的生物学方法。

　　在本文中，研究人员使用*关注的两种基因组编辑技术CRISPR和TALEN开发了人类多能干细胞基因组编辑平台。研究人员将此平台称为iCRISPR。

　　I CRISPR可用于研究基因功能的丧失，快速有效地敲除人类多能干细胞的等位基因，并通过特异性核苷酸转化纯化多能干细胞，从而建立准确的疾病模型也可以。结合淘汰赛。通过进一步的实验，研究人员验证了一步法对双重和三次敲除hPSC细胞系的功效，并且基因敲除的阶段特异性诱导对于开发多能干细胞很重要。证明可以在分化过程中完成。这对于学术研究非常重要。

　　研究人员指出，iCRISPR平台特别适合用于人类疾病研究中复杂基因相互作用和多效基因功能的分析，并且可用于人类多能干细胞的高通量遗传分析。做到了。除了这项工作之外，加州大学旧金山分校的研究人员去年还提出了类似的名字CRISPRi。当缺少核酸内切酶活性的Cas9与引导RNA共表达时，一种DNA识别复合物可以特异性地阻止转录延伸，RNA聚合酶结合或转录因子结合。

　　这位研究人员开发了这种CRISPRi系统。该系统可以有效地抑制大肠杆菌中靶基因的表达而没有脱靶作用。另外，使用CRISPRi，可以同时抑制多个靶基因，并且这种作用也是可逆的。研究人员还证明，该系统也适用于抑制哺乳动物细胞中的基因表达。