动物实验,免疫缺陷 中国实验动物信息网 2020-08-13 922

　　由中国科学院广州生物医学研究所赖良学博士和裴端清博士领导的研究团队将转录激活因子样效应子核酸酶（TALEN）技术应用于兔基因敲除研究，以提高兔基因靶向的效率。建立平台。使用该技术平台，我们成功敲除了负责T细胞和B细胞重构的重组激活基因（RAG），建立了世界上*个免疫缺陷兔疾病模型。细胞研究。兔子是重要的实验动物，通过改变它们的某些遗传特性，可以大大扩大兔子在生物医学研究领域的应用价值。但是，由于世界上尚未建立具有种系嵌合性的兔胚胎干细胞系，因此该兔的克隆效率非常低，很难获得基因敲除兔，效率非常低。目前，全世界仅报道一例基因敲除兔病例。*近引入的TALEN技术已被证明是对其他动物的一种有效且简单的基因修饰技术。通过这项研究，研究团队开创了TALEN的兔基因靶向技术路线。在RAG基因敲除实验中，基因敲除效率达到90％以上，双等位基因敲除效率达到60％以上。通过TALEN建立高效的基因靶向技术平台，消除了兔子大规模靶基因修饰的技术障碍。

　　该团队使用TALEN技术成功敲除RAG基因并阻断T和B细胞发育。因此，产生的RAG基因敲除兔丧失了大部分免疫功能，使其成为世界上*个免疫缺陷兔模型。研究结果将为人类相关疾病（如Omen综合征）的发病机理，药物开发，器官移植研究以及生物医学研究（如干细胞研究）提供重要的动物模型。

　　这项研究是由国家科学技术重大专项计划资助的，用于预防和治疗艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病。